Исследователи из Шанхая осуществили прорыв в области генной инженерии, успешно модифицировав ген MEF2C у мышей, которые имели мутации, аналогичные тем, что встречаются у людей с расстройством аутистического спектра (РАС). Об этом сообщает South China Morning Post, ссылаясь на опубликованные учеными результаты исследований.
В рамках эксперимента были выведены мыши с мутацией гена MEF2C, который, как отмечают ученые, "сильно связан" с РАС. Мутации в этом гене способны вызывать нарушения развития, проблемы с речью, повторяющиеся поведения и даже эпилепсию.
Разработанная система редактирования гена, получившая название AeCBE, показала обнадеживающие результаты: у мышей, получивших специальные инъекции, наблюдалось снижение поведения, связанного с РАС. Это открытие не только представляет собой потенциальный метод лечения для людей с РАС, но также может оказаться полезным в лечении других генетических расстройств нервного развития.
Расстройство аутистического спектра не является болезнью в традиционном понимании; это развитие, которое сопровождает человека с рождения и не передается по заразному принципу.
Статистика Центра по контролю заболеваниями США показывает, что РАС встречается у каждого 36-го ребенка, родившегося в этой стране, тогда как Всемирная организация здравоохранения указывает на распространенность аутизма среди каждого 160-го ребенка.
Профессор из Восточно-Китайского педагогического университета подчеркнул, что это первое успешное лечение мышей с мутациями, связанными с РАС. Для введения инъекции напрямую в мозг мыши ученым пришлось научиться безопасно взаимодействовать с гематоэнцефалическим барьером, который регулирует поступление веществ в мозг.
Как указывается в статье, AeCBE смогла "провести ремонт" по всему мозгу с точностью около 20%, что оказалось достаточным для повышения уровня белка MEF2C. В результате лечения наблюдалось восстановление уровня этого белка в нескольких областях мозга и обращение вспять поведенческих отклонений у мышей с мутацией MEF2C.