Клиника Кливленда провела первую в истории испытание на людях препарата для редактирования генов CRISPR-Cas9, предназначенного для снижения уровня холестерина. В ходе клинического исследования фазы 1 одна инфузия терапии привела к устойчивому уменьшению содержания липопротеинов низкой плотности (ЛПНП, «плохого» холестерина) и триглицеридов у пациентов с нарушениями липидного обмена, которые плохо поддавались лечению лекарствами. Об этом сообщает ScienceDaily.
В исследовании приняли участие 15 человек, за которыми наблюдали в течение года, чтобы понять, сохранится ли эффект снижения холестерина и триглицеридов, зафиксированный через два месяца. Спустя 12 месяцев у участников, получивших самую высокую дозу препарата, уровень ЛПНП снизился на 52,5% от исходного, а триглицеридов — на 47,8%. За год наблюдения не было зарегистрировано серьёзных нежелательных явлений, связанных с терапией.
Результаты были представлены на ежегодном конгрессе Европейского общества кардиологов в 2026 году и одновременно опубликованы в New England Journal of Medicine. «Опираясь на первоначальные данные, представленные в ноябре 2025 года, устойчивость гиполипидемического эффекта впечатляет, — заявил кардиолог Клиники Кливленда Люк Лаффин, доктор медицины, первый автор исследования. — Обнадёживает, что в ходе испытания и в течение года после лечения не было серьёзных событий, связанных с безопасностью CTX310. Мы намерены продолжить изучение этой терапии на большем числе пациентов».
CRISPR-Cas9 — это технология редактирования генов, позволяющая вносить точечные изменения в определённые участки ДНК человека. Учёные рассматривают её как потенциальный способ лечения тяжёлых заболеваний путём воздействия на гены, способствующие их развитию. Экспериментальный препарат CTX310 вводится однократно в виде инфузии. Он доставляет систему редактирования CRISPR в печень, где отключает ген ANGPTL3.
Этот ген участвует в регуляции жиров, циркулирующих в крови. Его отключение способно снизить уровень ЛПНП и триглицеридов, которые связаны с сердечно-сосудистыми заболеваниями. В ходе исследования пациенты получали CTX310 в дозах от 0,1 до 0,8 мг/кг. Перед инфузией им вводили кортикостероиды и антигистаминные препараты. Затем исследователи следили за безопасностью лечения и измеряли изменения уровня ANGPTL3, ЛПНП и триглицеридов. При самой высокой дозе CTX310 снизил как ЛПНП, так и триглицериды в среднем примерно на 50% через 12 месяцев после лечения.
Несмотря на обнадёживающие ранние результаты, CTX310 остаётся экспериментальным препаратом, а в исследовании участвовали всего 15 человек. За участниками наблюдали в течение года после лечения, и исследователи планируют продолжать долгосрочное наблюдение за безопасностью ещё 15 лет в соответствии с рекомендациями FDA для генных терапий. Исследование финансировала компания CRISPR Therapeutics AG (Цуг, Швейцария). Учреждение доктора Лаффина получало финансирование для исследований от Crispr Therapeutics.