Экспериментальный препарат помог пациентам с наследственным заболеванием сердечной мышцы улучшить самочувствие и переносимость физических нагрузок. Об этом свидетельствуют результаты двух новых исследований, опубликованных в журналах The New England Journal of Medicine и Circulation. Речь идёт о необструктивной гипертрофической кардиомиопатии (nHCM) — состоянии, при котором сердечная мышца утолщается и теряет эластичность, что вызывает одышку и ограничивает физическую активность.
Препарат афикамтен снижает активность сердечного миозина — белка, отвечающего за сокращение сердечной мышцы. Учёные проверяли, может ли ослабление этих сокращений принести пользу пациентам с nHCM, которые составляют около 30 процентов всех людей с гипертрофической кардиомиопатией. В исследовании, опубликованном в The New England Journal of Medicine, приняли участие 517 человек, получавших афикамтен или плацебо.
Спустя 36 недель в группе афикамтена наблюдалось более выраженное улучшение как по субъективной оценке состояния здоровья, так и по показателю пикового потребления кислорода — индикатору того, сколько кислорода организм способен использовать при интенсивной нагрузке. По словам Лубны Чоудхури, профессора медицины отделения кардиологии и соавтора обеих работ, до сих пор для пациентов с nHCM не существовало целевой терапии. «С этими новыми исследованиями я могу теперь рекомендовать пациентам конкретную разработанную лекарственную терапию, которая может им помочь, улучшить их самочувствие, а также улучшить их общий статус сердечной недостаточности», — приводит её слова SciTechDaily.
Улучшение переносимости нагрузок подтвердило, что эффект выходит за рамки субъективных ощущений. «Это стало переломным моментом, потому что это действительно показывает, что мы можем воздействовать на этих пациентов не только на то, как они себя чувствуют, но и объективно на функцию сердца, которую мы измеряем с помощью пикового VO2», — отметила Чоудхури.
В сопутствующем исследовании в Circulation проанализировали ультразвуковые снимки сердца, сделанные в ходе испытания. По сравнению с плацебо афикамтен уменьшал признаки чрезмерного сокращения и улучшал ряд показателей диастолической функции — способности сердца расслабляться и наполняться кровью между ударами. Также были отмечены улучшения тканевой доплерометрии, отражающей расслабление сердечной мышцы, изменения объёма крови в левом желудочке и снижение маркеров сердечного стресса.
Эти данные позволяют предположить, что афикамтен влияет на сам патологический процесс, а не только облегчает симптомы, хотя для подтверждения устойчивости изменений требуется более длительное наблюдение. В испытании обратимое снижение показателя насосной функции сердца встречалось чаще при приёме афикамтена, чем при плацебо, что требует тщательного контроля. Продолжающееся расширенное исследование наблюдает за пациентами с обеими формами гипертрофической кардиомиопатии, чтобы оценить долгосрочные эффекты препарата. Обе работы поддержала компания Cytokinetics, производитель афикамтена.