Экспериментальный препарат DNL343 не показал способности замедлять развитие бокового амиотрофического склероза (БАС). Результаты клинического исследования опубликованы в JAMA Network Open, сообщает ТАСС.
DNL343 представляет собой небольшую молекулу, способную проникать через барьер между кровотоком и мозгом и активировать белок eIF2b. Предполагалось, что воздействие на этот белок поможет снизить клеточный стресс и тем самым замедлить гибель нейронов, поскольку подобный эффект ранее наблюдался в экспериментах на животных.
Для оценки эффективности препарата ученые привлекли 249 добровольцев с БАС. Участников разделили на две группы: одна получала DNL343, другая — плацебо. Итоги сравнили спустя полгода.
Исследователи не обнаружили значимых различий в скорости прогрессирования заболевания между двумя группами. Также препарат не снизил смертность от осложнений болезни и не привел к заметным изменениям концентрации белка GDF-15 и других биомаркеров в спинномозговой жидкости.
Авторы работы считают, что полученные результаты ставят под сомнение прежние представления о роли клеточных стрессовых механизмов в развитии БАС. По их оценке, для терапии заболевания потребуется поиск других подходов.
Боковой амиотрофический склероз относится к тяжелым неизлечимым заболеваниям центральной нервной системы и приводит к параличу и атрофии мышц. Обычно пациенты умирают через 2–5 лет после постановки диагноза из-за отказа дыхательной системы, хотя в отдельных случаях болезнь развивается значительно медленнее.