В России планируют в 2027 году получить лицензию на производство отечественного препарата для лечения спинальной мышечной атрофии первого и второго типов. О планах рассказала руководитель направления трансляционной медицины и инновационных технологий ФМБА России Дарья Крючко на форуме «Биопром».
По ее словам, доклинические исследования разработки близки к завершению. Следующим этапом станет получение производственной лицензии, после чего в 2028 году планируется перейти к клиническим испытаниям.
Разработчики рассчитывают завершить регистрационные процедуры к 2030 году. Новая молекула лучше преодолевает биологические барьеры, что позволяет уменьшить дозировку без потери эффекта.
Создатели также рассчитывают снизить токсическую нагрузку и стоимость терапии. При этом препарат должен сохранять эффективность на уровне современных аналогов.
О планах разработки сообщает ТАСС.